目的：通过梳理眼科基因疗法在典型国家进行医保准入价值评估的经验与挑战，为该类药品在我国的医保准入提供参考意见。方法：通过国际案例分析，总结梳理了美国、加拿大、英国、法国、荷兰等典型国家卫生技术评估机构对眼科基因治疗开展技术审评的主要考量因素及面临的挑战。结果：疾病严重程度与医疗需求、药品安全性、有效性、成本效果、预算影响、社会价值是各卫生技术评估机构开展眼科基因治疗价值评估的要素，患者参与伦理公平被部分机构考虑在内；卫生技术评估机构普遍提出了以下问题，包括长期获益不确定性大、照护者的潜在价值难以评估、贴现率选择的不确定性等。为基因治疗临床获益外推提供方法学指导、纳入疾病严重程度等广泛的价值要素、引入创新支付协议是常见的应对措施。结论：提出调整意愿支付阈值或纳入多元化的价值评估要素，逐步引入基于财务或疗效风险分担的创新支付协议等建议，优化价值评估与医保准入路径。